text: 注意缺陷多动障碍（ADHD）药物临床试验技术指导原则（16页）
  1 ADHD 2021 4 1 目录 一、概述3 二、基本原则4 三、儿童ADHD 患者为受试者的确证性试验设计考虑要点5 （一）受试者选择5 1、人群特征5 2 、主要筛选标准6 （二）试验设计9 1、短期疗效试验9 2 、长期疗效试验 10 3、长期安全性试验 10 （三）评估指标 11 1、有效性评估 11 2 、安全性评估 12 四、特殊考虑 13 （一）4 岁至不满6 岁儿童ADHD 患者试验 13 （二）扩展成人ADHD 适应症 13 （三）安慰剂的使用 14 （四）数据和安全监察 15 （五）客观检测指标的应用 15 五、参考文献 15 2 一、概述 注意缺陷多动障碍（Attention deficit and hyperactivity disorder, ADHD ）是一种常见的慢性神经发育障碍，起病于 童年期，影响可延续至成年，其主要特征是与发育水平不相 称的注意缺陷和（或）多动冲动。ADHD 涉及全生命周期的 损害，严重影响患者的学习、家庭和社会生活，还容易导致 持久的行为和心理问题，存在损害个人或公共利益的隐患。 ADHD属于儿童常见精神障碍，但目前临床可用于 ADHD 的药物十分有限，仅有中枢兴奋剂，以及以选择性去 甲肾上腺素再摄取抑制剂和α 肾上腺素能受体激动剂为代表 2 的非中枢兴奋剂。随着全球儿童健康卫生产业的发展，研发 更多更好的ADHD新药是临床的迫切需求，也是制药企业为 之努力的方向。为鼓励和推动ADHD药物研发，规范临床研 究设计，特制定本指导原则。 本指导原则主要适用于在我国研发的ADHD创新药，着 重对确证性临床试验设计的考虑要点提出建议，供企业和临 床研究单位参考。需要开展确证性临床试验的ADHD 改良型 新药，以及需要开展验证性临床试验的仿制药，也可以参考 本指导原则中技术标准进行试验方案设计的考量或优化。与 其他各类创新药研发有共性原则的内容，例如临床药理学研 究、探索性临床试验、上市后研究的要求等，未涵盖于本指 3 导原则。 应用本指导原则时，应同时参考药物临床试验质量管理 规范（Good Clinical Practice ，GCP ）、人用药品技术要求国 际协调理事会（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH ）和其他境内外已发布的相关技术指导原则。 本指导原则仅代表药品监管机构当前的观点和认识，不 具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展，本指导原 则中的相关内容将不断完善与更新。 二、基本原则 ADHD 为儿童期起病的疾病，且儿童为主要患病者，因 此，建议企业在研发ADHD 药物时，首先进行以儿童ADHD 患者为目标治疗人群的临床研究，之后，可通过适当的研究 扩展治疗人群至成人ADHD 患者。 对于一般创新药，以儿童为受试者的临床研究通常启动 较晚，如在获得成人患者初步疗效证据后再考虑进入儿童患 者研究，且健康儿童的药代动力学数据通常不作为必须要 求。ADHD药物研发有所不同，建议在